A FDA disse em um transmitido que “a decisão de confirmar o Aduhelm foi baseada em nossa avaliação científica dos dados incluídos no pedido, descritos nos materiais regulamentares”.
A Biogen disse em um transmitido que “mantém a integridade das ações que tomamos”.
Conclusões do processo da FDA: A revisão dos comitês das interações da FDA e da Biogen ao longo de quase dois anos descobriu que uma revisão interna da sucursal concluiu que o trabalho da FDA em um documento informativo com a farmacêutica antes de uma reunião do comitê consultivo em novembro de 2020. consenso dentro do Office of New Drugs sobre a posição do regulador. Os conselheiros votaram esmagadoramente contra a recomendação da aprovação de Aduhelm.
A equipe do comitê obteve documentos mostrando que a equipe da FDA e os funcionários da Biogen realizaram pelo menos 115 reuniões, telefonemas e “trocas de e-mails substanciais” de julho de 2019 a julho de 2020, deixando “registros claros” de interações informais entre agências reguladoras e o patrocinador do medicamento.
A FDA observou em seu transmitido uma revisão interna que considerou as medidas apropriadas e disse que a sucursal já começou a implementar mudanças de pacto com as recomendações do comitê, inclusive considerando o uso de um documento de instrução geral.
Mas a sucursal defendeu sua prática de trabalhar com empresas.
“É responsabilidade da Sucursal interagir frequentemente com as empresas para prometer que tenhamos informações adequadas para tomar nossas decisões regulatórias”, afirmou o transmitido. “Continuaremos a fazê-lo, pois é do melhor interesse dos pacientes.”
A investigação dos comitês também descobriu que o FDA rapidamente passou a considerar o Aduhelm sob o processo de aprovação acelerada depois de passar nove meses avaliando o medicamento para aprovação tradicional. A correção de curso seguiu feedback negativo de dentro do FDA sobre o nível de mercê médico que o medicamento precisava ter para aprovação tradicional, disse o relatório.
Resultados da Biogen: O relatório observou que a Biogen estava buscando uma indicação ampla – originalmente proposta pelo FDA – para o Aduhelm, apesar da falta de dados clínicos em pacientes em todos os estágios da doença. Os líderes da equipe de Alzheimer da empresa expressaram preocupação com a falta de dados para estribar o uso da droga fora dos estados da doença estudados em estudos. A Biogen pediu ao FDA para restringir o rótulo dentro de um mês depois a aprovação de Aduhelm devido à confusão entre paciente e provedor.
A Biogen também estabeleceu inicialmente o preço inicial do Aduhelm em $ 56.000 anualmente para tornar o medicamento “um dos melhores lançamentos farmacêuticos de todos os tempos”, apesar de saber que o ônus financeiro recairia principalmente sobre o Medicare. Projeções internas indicavam que o Medicare representaria mais de 85% da população-alvo de pacientes de Aduhelm no lançamento.
“Acreditamos que Aduhelm tem o potencial de fornecer uma oportunidade histórica para virar a maré para pacientes com doença de Alzheimer e suas famílias”, disse um porta-voz da empresa.
A CMS limitou a cobertura para o medicamento – e quaisquer outros semelhantes que receberam luz virente sob aprovação acelerada – em abril, para pacientes que participaram de um experimento médico confirmando a eficiência do medicamento. Se o FDA confirmar novos medicamentos direcionados ao amiloide usando seu processo tradicional, a sucursal os cobrirá sem a exigência de teste.
Reação: A equipe do comitê concluiu que o relatório levanta “sérias preocupações” sobre a conformidade da FDA com seus próprios protocolos internos e a “desprezo da Biogen pela eficiência e acessibilidade no processo de aprovação do Aduhelm”. A equipe recomendou que a sucursal assegure que todas as interações com patrocinadores de medicamentos sejam devidamente documentadas, forneça orientação sobre o uso de documentos informativos comuns para reuniões do Comitê Consultivo e atualize sua orientação do setor para o desenvolvimento e revisão de novos medicamentos para Alzheimer.
“A FDA deve agir rapidamente para prometer que seus processos de revisão de futuros tratamentos para a doença de Alzheimer não levantem as mesmas dúvidas sobre a integridade da revisão da FDA”, disse o relatório.
